O femeie din Germania, diagnosticată cu trei boli autoimune severe, a intrat în remisiune completă după ce a urmat un tratament experimental care i-a „resetat” sistemul imunitar. Pacienta, în vârstă de 47 de ani, suferea de anemie hemolitică autoimună (AIHA), sindrom antifosfolipidic (APLAS) și trombocitopenie imună (ITP), afecțiuni care anterior necesitau transfuzii zilnice de sânge. Terapia inovatoare, bazată pe celule CAR-T, a oferit o speranță reală pentru pacienta care se confrunta cu probleme de sănătate de peste un deceniu.

Cum a fost posibilă „resetarea” sistemului imunitar?

Tratamentul a presupus prelevarea celulelor sistemului imunitar al pacientei, modificarea lor genetică pentru a viza specific o proteină de pe celulele B (limfocite B), responsabile de producerea anticorpilor, și reintroducerea lor în organism. Cercetătorii au constatat că celulele B ale pacientei funcționau anormal, atacând propriile celule sanguine și țesuturi. Celulele CAR-T, reprogramate, au fost capabile să elimine aceste celule B defecte.

La doar câteva săptămâni după tratament, starea pacientei s-a îmbunătățit semnificativ. La nici un an de la intervenție, pacienta nu mai are nevoie de transfuzii și duce o viață aproape normală. Hematologul Fabian Muller, de la Spitalul Universitar din Erlangen (Germania), a declarat că terapia s-a dovedit extrem de eficientă în eliminarea simultană a celor trei boli autoimune. Acesta a mai menționat că terapia a îmbunătățit semnificativ calitatea vieții pacientei.

Evoluția pacientei după terapia CAR-T

Rezultatele au fost remarcabile. La doar șapte zile de la administrarea celulelor CAR-T, pacienta nu a mai avut nevoie de transfuzii. După 25 de zile, analizele au confirmat remisiunea completă. Nivelul hemoglobinei a revenit la normal, numărul trombocitelor s-a stabilizat, iar anticorpii responsabili de formarea cheagurilor au scăzut.

După 322 de zile, celulele B au început să reapară, însă majoritatea erau „naive”, fără memorie imunologică, ceea ce înseamnă că nu mai atacau celulele sănătoase. În aceeași perioadă, pacienta a putut întrerupe tratamentul anticoagulant fără efecte negative. Nu au fost observate alte efecte adverse semnificative.

Perspectiva cercetătorilor și etapele următoare

Deși este vorba despre un singur caz, rezultatele sunt extrem de promițătoare. Cercetătorii consideră că utilizarea mai timpurie a terapiei CAR-T la pacienții cu boli autoimune severe ar putea preveni complicațiile cauzate de ani de tratamente ineficiente. Vor fi necesare studii clinice mai ample pentru confirmarea rezultatelor.

Studiul a fost publicat în revista Med.